//
live
Спутник ASTRA-4A 12073 МГц. Поляризация-Н. Символьная скорость 27500 Ксимв/с. FEC 3/4

В США одобрили самые дорогие лекарства в мире за $2,1 млн. От чего они

Швейцарская фармацевтическая компания Novartis получила одобрение США на геннотерапевтическое средство Zolgensma от спинальной мышечной атрофии для детей до двух лет

Как пишет Business Insider, это самый дорогой препарат в мире - одна инфузия обойдется примерно в $2,125 млн.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило использование швейцарского препарата Zolgensma. Это первое в мире геннотерапевтическое средство для детей до двух лет с спинальной мышечной атрофией (SMA), включая пациентов, у которых симптомы еще не проявились.

Заболевание часто приводит к параличу, затруднению дыхания и смерти в течение нескольких месяцев после рождения, особенно при первом, самом тяжелом типе болезни. В США на каждые 10 тыс. новорожденных приходится около одного ребенка, страдающего SMA, причем в 50-70% случаев это заболевание первого типа.

"Это потенциально новый стандарт лечения младенцев с наиболее тяжелой формой SMA», - говорит врач Эммануэль Тионгсон, педиатрический невролог из Лос-Анджелеса.

При этом одна инфузия препарата обойдется примерно в $2,1 млн. Руководители компании Novartis, которой принадлежат лекарства, отстаивают эту цену, утверждая, что, например, лечение похожим препаратом - Spinraza компании Biogen - обойдется на несколько сотен тысяч дороже.

Как добавили в Novartis, на сегодняшний день лечение прошли более 150 пациентов. Однако в публичном доступе данные только клинического испытания - из 21 ребенка в тестовой группе 19 смогли двигать головой и самостоятельно сидеть. Один ребенок из группы погиб, еще один - прекратил участие в испытании.

Всё по теме

новости партнеров

‡агрузка...

24 июня, 2019 понедельник

24 июня, 2019 понедельник

Видео

Введите слово, чтобы начать