Об этом сообщает Nature Biotechnology.
Сообщается, что новый тип редактирования ДНК поможет лечить тяжелые генетические заболевания, такие как муковисцидоз, фенилкетонурия или болезнь Хантингтона.
Система CRISPR/Cas9 используется для изменения нуклеотидной последовательности ДНК. Cas9 - белок, который разрезает двойную цепь на определенном участке. Это определяет место РНК (sgRNA), которое комплементарно связывается со специфической сетью узнавания. Разорванная молекулярными "ножницами" нуклеиновая кислота затем восстанавливается, однако в результате этого теряется часть последовательности, которая препятствует точной изменении ДНК.
Для того чтобы решить эту проблему, ученые соединили с другим ферментом Cas9 — цитидиндезаминазой. Это позволило разрезать только одну цепь в двойной спирали и превратить нуклеотид цитозин в тимин.
Новую технологию опробовали на эмбрионах мышей. Ученые изменили гены грызунов, чтобы те имели определенные мутации. Новый комплекс вводился в эмбрионы мышей, а затем они были пересажены суррогатным матерям. В результате грызуны, которые родились в результате такого вмешательства, не синтезировали дистрофин в мышечных клетках (у человека это приводит к дистрофии Дюшенна) или были альбиносами.
Новая возможность точечно вводить генетические мутации поможет разработать новые методы терапии наследственных заболеваний, связанных с однонуклеотидними заменами.